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알지노믹스가 김현진 인하대학교 교수 연구팀과 공동연구를 통해 체내 면역세포를 직접 겨냥할 수 있는 RNA 전달 전략에 관한 연구 성과를 국제학술지에 발표했다고 30일 밝혔다.

이번 연구에서 알지노믹스의 원형 RNA 기술과 인하대의 폴리아미노산 기반 고분자 전달체를 결합해 정맥주사만으로 면역세포가 풍부한 비장 조직에 원형 RNA를 전달할 수 있는 가능성을 확인했다.

기존 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제는 환자의 면역세포를 체외에서 유전적으로 재설계한 뒤 다시 체내로 넣어주는 방식이다. 혈액암 치료에 획기적인 성과를 보여왔지만 복잡한 제조 공정과 투여과정, 높은 비용이 한계로 지적됐다.

이에 체내에서 면역세포에 CAR 유전자를 직접 전달해 CAR-T를 구현하려는 인비보(In-vivo. 생체 ) CAR-T 접근법이 주목받는다. 인비보 CAR-T 접근법은 공정을 단순화하고 비용 절감·치료 접근성 향상이 가능해 종양이나 자가면역질환 등 난치성 질환 치료 전략으로 부상하고 있다 .

알지노믹스의 원형 RNA는 불필요한 외부 서열이 전혀 없고 우수한 안정성과 발현 지속성을 보인다. 김 교수팀의 양이온성 고분자 전달체(RNA 운반도구)는 엔도좀(세포가 외부물질을 받아들일 때 형성하는 작은 주머니) 탈출 능력과 입자 안정성을 높여 RNA의 세포 내 전달 효율을 극대화했다.

연구 결과, 김 교수팀의 고분자 전달체와 결합한 알지노믹스의 원형 RNA는 다양한 면역세포에 우수한 효율로 전달이 됐고, 특히 정맥 투여 시 면역세포가 풍부한 비장에 선택적으로 전달됐다. 비장으로의 전달 효율이 간과 비교해 약 10배 높은 것으로 나타났다.

또 기존 기술인 선형 RNA에 비해 발현 지속성이 향상돼 반감기가 약 2배 증가했고, 비장 조직 내 T 세포로의 전달 효율 역시 선형 RNA 대비 약 3배 높은 것으로 나타났다. 이런 결과는 체외조작 없이 체내 면역세포를 직접 표적으로 삼는 차세대 CAR-T 치료 전략에 활용될 가능성을 보여준다는 평가다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "당사의 원형 RNA 기술이 체내 면역세포 표적 유전자 치료에 적용 가능함을 확인했다"며 "향후 추가 연구를 통해 CAR-T를 포함한 적용 범위를 지속적으로 확장해 나갈 계획"이라고 밝혔다.

이번 연구는 생체의학˙재료 분야 국제학술지 《미국 화학회 생체재료과학 및 공학》 온라인판에 지난 27일 게재됐다.

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박병탁 기자 (ppt@kormedi.com)

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